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2017年12月20日
Ocugen公司是一家迅速发展的眼科公司，开发丰富的创新疗法临床管线，解决罕见和缺医少药的眼部疾病，今天宣布战略扩张其重要的眼科产品开发管线，加强公司专注于遗传性视网膜疾病（IRDs）。 Ocugen获得了全球独家授权，以开发和商业化未来的眼科产品，这些产品基于麻省眼耳医院Schepens眼科研究所的开创性技术。新颖的修饰基因治疗平台在恢复视网膜的完整性和功能方面可能广泛地发挥效力，涵盖一系列与遗传有关的IRD和其他退行性视网膜疾病，从而带来多种潜在的产品机会。
该技术由哈佛医学院眼科副教授Neena Haider博士开发。它包括在视网膜组织中自然表达的某些核激素受体（NHR）的靶向递送和表达。治疗性NHRs由它们修正疾病进程的能力而被认同，通过调节可以恢复视网膜动态平衡并且拯救由遗传基因突变引起的缺陷的关键基因网络。与单个基因替代疗法相比，基因修饰的这种使用代表了治疗多种视网膜退化性疾病的强大而显着扩展的手段。
Ocugen公司董事长，首席执行官兼联合创始人Shankar Munsunuri博士说：“Ocugen致力于推进眼科疾病显著未满足需求的创新疗法。 因此，我们非常高兴能够利用这一尖端技术扩大我们的管线，并与麻省眼耳医院着名眼科科学家合作。单个基因替代在罕见的视网膜疾病中显示出巨大的前景，但是它们具有高度的特异性，不能涵盖更多的致病性遗传缺陷，这种新方法显示了挽救许多遗传缺陷的潜力，并且可能导致罕见/孤儿IRD的视力保健疗法。如蓝锥细胞综合征，Goldman-Favre综合征，以及视网膜色素变性，其他形式的视网膜和黄斑变性，为Ocugen增加显着的长期价值。“
Haider博士说：“核激素受体在调节视网膜细胞发育，成熟，新陈代谢，视觉周期功能和生存方面起着至关重要的作用。 我们已经在多种动物模型中表明，修饰基因治疗可以通过调节视网膜正常功能所需的关键基因的表达来稳定视网膜细胞，从而有可能阻止疾病进展，改善致盲性视网膜疾病患者的治疗效果。我们很高兴能和像Ocugen这样重要的眼科公司合作继续这项工作，并推动一个临床前和临床开发的重要候选药物。“
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