2020 07 27
美国4DMT公司宣布第一位患者已进入一项罗氏许可的候选产品4D-110的临床试验，通过玻璃体内单次注射治疗无脉络膜症。无脉络膜症是一种致盲且目前无法治愈的X连锁遗传性视网膜疾病。
“由于目前尚无针对患有无脉络膜症的患者的批准疗法，基因疗法代表了一种有前途的治疗方法”
“在4D-110的1期临床试验中向第一位患者给药，是有望在2020年进入临床的三种候选治疗载体管道中的第一种，”医学博士，联合创始人，董事长兼首席执行官David Kirn说道。 4DMT。 “ 4DMT利用定向进化的力量来开发精确引导的AAV基因药物。在4D-110的情况下，此专有且经过优化的AAV载体经设计可通过玻璃体内注射（一种常规的临床给药途径）将CHM基因的功能拷贝定向递送至视网膜。最终，我们的目标是改变这种使人衰弱的疾病的病程，并治疗所有疾病阶段的患者。我要感谢无脉络膜症患者社区，他们的家人和护理人员，无脉络膜症研究基金会以及临床试验医师和工作人员，没有4DMT，他们将无法达到这个阶段。”
“由于目前尚无批准的用于接受无脉络膜症的患者的疗法，基因疗法代表了一种有前途的治疗方法，”西南视网膜基金会科学总监，该研究的主要研究者David Birch博士说。 “由于其优化的载体，4D-110是一种新颖的基因治疗方法，在安全治疗视网膜的广泛区域和广泛的患者中显示出广阔的前景。减慢或阻止这种疾病中使人衰弱的视野狭窄的潜力，对患者而言是令人兴奋的机会。”
预计1期开放标签，剂量探索和剂量扩展研究将招募15名无脉络膜症患者。该研究旨在评估单次玻璃体内注射4D-110的初步安全性，耐受性和生物学活性。此外，该临床试验还将评估4D-110对视觉功能和视网膜变性的作用。
“代表国际无脉络膜症研究基金会和无脉络膜症患者，对于4DMT的临床试验的启动，我感到非常兴奋，”无脉络膜症研究基金会首席医学官Christopher Moen医师表示。“这一关键的里程碑使我们迈开了一大步。以转化为可能会导致无脉络膜症引起失明的治疗方法。”
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